說(shuō)實(shí)話，目前為止，細(xì)胞治療產(chǎn)品的定義還是比較繁雜的。因此，在今天這篇文章，我們先來(lái)界定一下文章討論的細(xì)胞治療產(chǎn)品的范圍，避免誤解。

這些產(chǎn)品是用于治療人類疾病、遵循倫理準(zhǔn)則、并按照藥品管理法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊(cè)的活性人體細(xì)胞制品。

細(xì)胞治療產(chǎn)品可依據(jù)其來(lái)源劃分為自體和異體細(xì)胞制劑，按細(xì)胞類型則有干細(xì)胞、免疫細(xì)胞和體細(xì)胞制劑等不同類別，而經(jīng)過(guò)基因工程技術(shù)改造的細(xì)胞制劑則被特別稱為基因修飾細(xì)胞制劑。

研究現(xiàn)狀

在很長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)都是由研究者發(fā)起的臨床研究在“中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心”進(jìn)行注冊(cè)，并受到國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)的嚴(yán)格監(jiān)管，這個(gè)階段，醫(yī)療機(jī)構(gòu)是研究風(fēng)險(xiǎn)的主要承擔(dān)者。

近800個(gè)研究項(xiàng)目

而隨著細(xì)胞治療產(chǎn)品通過(guò)藥品注冊(cè)途徑進(jìn)入市場(chǎng)，對(duì)臨床試驗(yàn)的要求日益嚴(yán)格，風(fēng)險(xiǎn)承擔(dān)也由醫(yī)療機(jī)構(gòu)擴(kuò)展至申辦者和醫(yī)療機(jī)構(gòu)共同承擔(dān)。

我們以“細(xì)胞治療”為關(guān)鍵詞，在“中國(guó)臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心（www.chictr.org.cn)”進(jìn)行檢索，共檢索到434項(xiàng)研究，其中有效注冊(cè)研究385項(xiàng)，涉及未成年人的臨床研究?jī)H有12項(xiàng)，占比3.1%。進(jìn)一步以“CAR-T”為關(guān)鍵詞進(jìn)行篩選，共得到143項(xiàng)研究，占比37.1%。

為了全面了解細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)的開展情況，再以“細(xì)胞注射液”、“細(xì)胞自體回輸”、“自體”為關(guān)鍵詞進(jìn)行了檢索。

截至2023年7月25日，在“藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)(chinadrugtrials.org.cn)”上檢索到的數(shù)據(jù)則增加到746和36項(xiàng)記錄。經(jīng)過(guò)篩選，最終確認(rèn)82項(xiàng)細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)，公示時(shí)間跨度為2017至2023年。

到2023年底，將有30項(xiàng)新的細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)公示，與去年相比有所增長(zhǎng)。在這82項(xiàng)試驗(yàn)中，只有3項(xiàng)為Ⅲ期臨床試驗(yàn)，其余均為I期或Ⅱ期臨床試驗(yàn)。受試人群分析顯示，包含未成年人的試驗(yàn)有11項(xiàng)，占比13%。

超70個(gè)適應(yīng)證

細(xì)胞治療的適應(yīng)癥分析顯示，在82項(xiàng)細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)中，有48項(xiàng)適應(yīng)癥為腫瘤類，主要包括淋巴瘤、骨髓瘤和淋巴細(xì)胞白血??；34項(xiàng)為非腫瘤適應(yīng)證，涵蓋膝關(guān)節(jié)炎、半月板損傷、狼瘡性腎炎、地中海貧血、肺纖維化、缺血性腦卒中、嚴(yán)重心力衰竭等。

細(xì)胞來(lái)源分析表明，51項(xiàng)試驗(yàn)使用自體細(xì)胞，31項(xiàng)使用異體細(xì)胞。

細(xì)胞類型分析顯示，干細(xì)胞31項(xiàng)、體細(xì)胞4項(xiàng)、免疫細(xì)胞47項(xiàng)，其中干細(xì)胞和體細(xì)胞臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥多為非腫瘤（占97.1%）。

綜合分析，2018至2022年間，以注冊(cè)為目的的細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)數(shù)量年均增長(zhǎng)率高達(dá)220.3%，國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)蓬勃發(fā)展的態(tài)勢(shì)初現(xiàn)。

國(guó)際細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)現(xiàn)狀

在審視細(xì)胞治療的當(dāng)前進(jìn)展時(shí)，不難發(fā)現(xiàn)，即使把眼光放在國(guó)際水平，其整體框架仍鑲嵌于萌芽初綻的階段之中。

已登記在冊(cè)的探索主要聚焦于Ⅱ期臨床測(cè)試及其之前的階段，而步入Ⅲ期與Ⅳ期臨床的試驗(yàn)則顯得稀疏。

進(jìn)一步剖析試驗(yàn)參與者的輪廓，我們看到成年人、老年人以及針對(duì)未成年人的研究展現(xiàn)出較大的水平差距，分別占據(jù)了17.3%、31.0%及39.0%的比例，預(yù)示著未來(lái)更廣泛的適用性探索。

因此，不難看出，國(guó)際細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)發(fā)展也仍處于相對(duì)初級(jí)階段。

值得一提的是，細(xì)胞治療研究的版圖由多國(guó)共同繪制，其中美國(guó)以8035項(xiàng)研究高居榜首，中國(guó)緊隨其后，貢獻(xiàn)3264項(xiàng)，法國(guó)、德國(guó)、印度、英國(guó)、澳大利亞與日本等亦不甘落后。

我國(guó)的研究工作開展較晚，但近年來(lái)在科研實(shí)力上取得了顯著進(jìn)步，取得了多項(xiàng)重要成果，在干細(xì)胞領(lǐng)域的專利申請(qǐng)量也位居全球前列，所以，如今干細(xì)胞水平真正的差距并不大。

而對(duì)于需要接受干細(xì)胞治療的患者來(lái)說(shuō)，現(xiàn)在不一定需要出國(guó)接受治療。在國(guó)內(nèi)選擇一家正規(guī)、專業(yè)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行干細(xì)胞治療同樣可以獲得良好的治療效果和體驗(yàn)。