一、搶占前沿基礎(chǔ)研究高地

瞄準(zhǔn)世界科技前沿，支持開(kāi)展新型基因編輯和脫靶評(píng)估、新型RNA編輯和修飾調(diào)控、致病細(xì)胞新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、通用型異體細(xì)胞治療新策略開(kāi)發(fā)、通用型工程化細(xì)胞改造等探索性基礎(chǔ)研究，以及干細(xì)胞干性維持與定向分化調(diào)控、干細(xì)胞規(guī)?；瘮U(kuò)增和高效分化，以及類胚胎、類器官、類系統(tǒng)制造的路徑與新方法等應(yīng)用基礎(chǔ)研究，提供高水平源頭創(chuàng)新供給。

六、推動(dòng)創(chuàng)新藥物市場(chǎng)應(yīng)用

積極服務(wù)細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新藥申報(bào)國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。推動(dòng)國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥、臨床亟需新藥加快入院應(yīng)用，對(duì)已批準(zhǔn)設(shè)立的新增細(xì)胞與基因治療醫(yī)療服務(wù)價(jià)格項(xiàng)目，鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)隨時(shí)備案并開(kāi)展應(yīng)用。

鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)公司與醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)合作，開(kāi)發(fā)細(xì)胞與基因治療相關(guān)的商業(yè)健康保險(xiǎn)產(chǎn)品，探索細(xì)胞與基因治療創(chuàng)新技術(shù)按治療效果收費(fèi)等商業(yè)保險(xiǎn)新模式；支持優(yōu)化理賠方式，推進(jìn)覆蓋相關(guān)創(chuàng)新產(chǎn)品商業(yè)健康保險(xiǎn)的直接結(jié)算。

依托“北京普惠健康保”特藥清單動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，積極推動(dòng)符合條件的上市創(chuàng)新藥品納入北京普惠健康保特藥清單。

九、積極推動(dòng)政策先行先試

充分發(fā)揮“兩區(qū)”建設(shè)與中關(guān)村先行先試政策疊加優(yōu)勢(shì)，積極開(kāi)展外商投資準(zhǔn)入試點(diǎn)工作，支持符合條件的外商投資企業(yè)從事人體干細(xì)胞、基因診斷與治療技術(shù)開(kāi)發(fā)和技術(shù)應(yīng)用，以用于產(chǎn)品注冊(cè)上市和生產(chǎn)。優(yōu)化臨床急需的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品進(jìn)口審批工作流程，提升北京臨床急需的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品供應(yīng)保障能力。

持續(xù)落實(shí)北京生物醫(yī)藥研發(fā)用物品進(jìn)口“白名單”制度，及時(shí)更新細(xì)胞與基因治療品種研發(fā)過(guò)程所需相關(guān)物品納入通關(guān)“白名單”。深入推進(jìn)北京市人類遺傳資源管理先行先試試點(diǎn)，加強(qiáng)靠前指導(dǎo)和全程跟蹤服務(wù)，進(jìn)一步提高人遺項(xiàng)目申報(bào)效率。